رویکرد ژن درمانی می تواند فشار داخل چشم را در مدل های پیش بالینی گلوکوم کاهش دهد

دانشمندان کالج ترینیتی دوبلین امروز از پیشرفت قابل توجهی در جهت درمان درمانی جدید گلوکوم خبر دادند.

تقریباً 80 میلیون نفر در سراسر جهان به گلوکوم مبتلا هستند که پیش بینی می شود تا سال 2040 به بیش از 110 میلیون نفر افزایش یابد. در حالی که قطره های چشمی موضعی برای جلوگیری از پیشرفت بیماری حیاتی هستند، تا 10 درصد از بیماران به درمان مقاوم می شوند و آنها را در معرض خطر بینایی دائمی قرار می دهد. ضرر – زیان.

عامل خطر اصلی بالینی برای گلوکوم افزایش فشار داخل چشم است. افزایش خطرناک فشار در کره چشم می تواند منجر به آسیب جدی به سر عصب بینایی شود که سیگنال های نوری را به مغز منتقل می کند تا به ما امکان دیدن بدهد. این فشار بالا ناشی از تجمع پروتئین های ناخواسته است که باعث انسداد کانال های زهکشی می شود که به مرور زمان می تواند باعث تجمع مایع و افزایش فشار شود.

در اینجا، تیم مؤسسه ژنتیک Smurfit، با همکاری شرکت بیوتکنولوژی Exhaura Ltd، نشان داده اند که یک رویکرد مبتنی بر ژن درمانی می تواند فشار داخل چشم را در مدل های پیش بالینی گلوکوم کاهش دهد.

تنها یک تزریق یک ناقل ویروسی – که اساساً ویروسی است که دانشمندان با هدف استفاده از آن برای ارائه دستورالعمل‌های خاص به سلول‌های بدن ربوده‌اند – می‌تواند جریان مایع آبی را از جلوی چشم افزایش دهد و در نتیجه فشار را در چشم کاهش دهد. چشم دستورالعمل‌های کلیدی این است که سلول‌ها یک ماتریکس آنزیمی (متالوپروتئیناز-3 یا MMP-3) تولید کنند که کمک می‌کند تا این فرآیند را به چرخه درآورد.

این پروژه مهیج به ما این امکان را داد که شکاف بین دانشگاه و صنعت را پر کنیم و با یک شرکت ژن درمانی همکاری نزدیکی داشته باشیم تا یک روش درمانی پیشرفته را توسعه دهیم که به اعتقاد ما در آینده نویدبخش بسیار زیادی برای بیماران خواهد بود.”

پروفسور متیو کمپبل، استاد ژنتیک در ترینیتی

نکته مهم، این کار از مدل‌های متعدد بیماری و همچنین استفاده از چشم انسان اهداکننده برای غربالگری اثربخشی درمانی رویکرد ژن درمانی استفاده کرد. این امر نتایج چشمگیر را امیدوارکننده تر می کند.

از بیماری های نادر تا شایع

ژن درمانی در سال های اخیر پیشرفت چشمگیری داشته است، به طوری که داروهای متعددی هم اکنون توسط FDA و EMA تایید شده اند. با این حال، تا به امروز، تمام ژن درمانی های تایید شده برای درمان شرایط نادر یا فوق نادر هستند. از آنجایی که درک ما از مکانیسم اساسی بیماری های رایج در حال حاضر بیشتر تکامل یافته است، مفهوم استفاده از ژن درمانی برای بیماری های رایج اکنون امکان پذیر است.

دکتر جفری اوکالاگان، پژوهشگر فوق دکتری در ترینیتی و اولین نویسنده این مطالعه، افزود: “رویکرد جدید ما برای درمان گلوکوم با استفاده از ژن درمانی نقطه اوج بیش از هفت سال تحقیق است. اکنون امیدواریم که این درمان راه را برای توسعه روش‌هایی برای سایر اشکال بیماری‌های چشمی کورکننده هموار کند.”

یک تیم چند رشته ای متشکل از متخصصان ژنتیک، چشم پزشکان و زیست شناسان ترجمه این مطالعه را انجام دادند. همکاری نزدیک با شرکت Exhaura Ltd همچنین به تیم اجازه داد تا تمام خروجی های تجربی را به سمت ترجمه یافته ها به یک برنامه بالینی متمرکز بر نظارت هدایت کند.

این تحقیق که این هفته در مجله بین المللی منتشر شد، پیشرفت علم، توسط بنیاد علمی ایرلند برنامه SFI-EYE-D، شورای تحقیقات اروپا (ERC)، Enterprise Ireland و Exhaura Ltd پشتیبانی شد.