در این مصاحبه که در تور لندن اجلاس سلول و ژن درمانی انجام شد، با رامین باقرزاده، رئیس بازرگانی جهانی در چارلز ریور برای ژن درمانی، در مورد راه حل های CDMO ژن درمانی که آزمایشگاه چارلز ریور ارائه می دهد و موارد دیگر صحبت می کنیم.
لطفاً می‌توانید خودتان را معرفی کنید، در مورد سوابق حرفه‌ای‌تان بگویید، و چه چیزی الهام‌بخش کارتان در زمینه ژن درمانی بوده است؟
من رامین باقی زاده، رئیس جهانی بازرگانی در Charles River برای ژن درمانی هستم. من حدود یک سال و نیم است که در شرکت هستم و سابقه پزشکی دارم. من بیشتر عمرم را در این صنعت بودم، ابتدا در Roche، و سپس در فضای سلولی و ژن درمانی در Lonza و AGC Biologics کار کردم. چیزی که من را ترغیب به کار در ژن درمانی کرد، ماهیت بالقوه درمانی سلول درمانی و ژن درمانی بود.
به عنوان رئیس جهانی خدمات CDMO ژن درمانی تجاری در آزمایشگاه های چارلز ریور (CRL)، می توانید در مورد برخی از راه حل های CDMO ژن درمانی که CRL ارائه می دهد به ما بگویید؟
ما سه سایت CDMO ژن درمانی و دو مرکز برتر داریم. ما یک مرکز عالی برای DNA پلاسمید با دو مکان در بریتانیا داریم، در Alderley Park و Keele، و یک مرکز عالی دیگر برای تولید ناقل ویروسی در Rockville، مریلند، ایالات متحده آمریکا. اینجاست که ما تولید ناقل ویروسی، از جمله AAV، lenti، رترو و آدنوویروس‌ها را انجام می‌دهیم.
اعتبار تصویر: nobeastsofierce/Shutterstock.com
علاوه بر آن، خدمات CDMO ما با راه‌حل‌های آزمایش بیولوژیکی پشتیبانی می‌شوند. ما به یک شبکه جهانی از امکانات تست تکیه می کنیم که به ما امکان می دهد تا جدول زمانی را تسریع کنیم و کنترل داخلی داشته باشیم.
در اجلاس سلول درمانی و ژن درمانی امروز، شما یک سخنرانی در مورد سفر ژن درمانی CRL ارائه خواهید کرد. ممکن است یک مرور مختصر از محتوای سخنرانی ارائه دهید؟ بعدی برای سفر ژن درمانی CRL چیست؟
در چارلز ریور، تلاش‌ها و منابع قابل توجهی را صرف کردیم تا نقاط درون سازمان را به هم متصل کنیم و به مشتریان و شرکای خود اجازه دهیم در طول مسیر توسعه دارو، از کشف تا تجاری‌سازی، به چارلز ریور تکیه کنند.
علیرغم اینکه یک شرکت بزرگ هستیم، اطمینان حاصل می کنیم که هر زمان که مشتری به ما مراجعه می کند، تجربه آنها تا حد امکان یکپارچه باشد، به این معنی که آنها یک نقطه تماس دارند که می تواند آنها را در کل مجموعه کارنامه رودخانه چارلز هدایت کند. ما روی یکپارچه سازی کل پیشنهاد در آن دامنه ها تمرکز کرده ایم.
ما دو پلتفرم را راه اندازی کردیم، یکی برای AAV و دیگری برای تولید پلاسمید برای AAV، به نام پلت فرم nAAVigation، که در آن موفق شدیم زمان توسعه را از 18 ماه کلاسیک به کمتر از هشت ماه کاهش دهیم.
از طرف پلاسمید، ما پلتفرم eXpDNA را در اوایل سال جاری راه اندازی کردیم، که امکان ساخت و انتشار سریع DNA پلاسمید را فراهم کرد. این حدود پنج هفته برای پلاسمیدهای با کیفیت بالا (HQ) و فقط ده هفته برای پلاسمیدهای درجه GMP است.
به عنوان بخشی از مجموعه خود، ما پلاسمیدهای خارج از قفسه، از جمله pHelper برای تولید AAV و سه پلاسمید lenti را که در اجلاس رونمایی شدند، راه اندازی کرده ایم.
پیشرفت های قابل توجه در فناوری باعث شده است که ژن درمانی به عنوان یک گزینه درمانی مناسب برای بسیاری از بیماری ها دیده شود. برای شما، مهمترین پیشرفت تکنولوژیک در ژن درمانی چیست و چگونه فناوری آینده ژن درمانی را شکل می دهد؟
چالش ها هنوز در فضای سلولی و ژن درمانی باقی مانده است. یکی دوام تجاری است و چالش هایی از نقطه نظر تولید و هزینه های مرتبط با آن به آن گره خورده است. تقریباً می‌توانید سرفصل‌های تبلویدها را بشنوید که می‌گویند: «3.5 میلیون دارو تأیید شده است» و اکنون این سؤال باقی می‌ماند که «وقتی این نوع محصولات برای بیماری‌های شایع‌تر در دسترس قرار گیرند چه اتفاقی می‌افتد؟»
تصور کنید که می‌توانید دیابت را درمان کنید، که هزینه آن سه میلیون و چهار میلیون به عنوان قیمت است. چه کسی برای آن پرداخت خواهد کرد؟ مهم این است که چه کسی آن را تولید می کند؟ زیرا فرآیندهای تولید نیز هنوز بسیار پیچیده هستند. من فکر می‌کنم هنوز کارهای زیادی باید انجام شود تا روش‌های درمانی رایج‌تر و در دسترس‌تر برای بیماری‌های رایج‌تر شوند.
از آنجایی که ژن درمانی به طور بالقوه بر بیماران تأثیر می گذارد، دیدگاه بیمار و عموم مردم در مورد سلول درمانی و ژن درمانی چقدر مهم است؟
در رودخانه چارلز، بیماران در جلو و مرکز همه کارهای ما هستند. به همین دلیل است که حتی در این سری از رویدادهای رهبری فکری، برای ما همیشه شنیدن بازخورد مستقیم از بیماران بسیار مهم است، و بازخوردی که می شنویم این است که کارهای بیشتری باید انجام شود تا درمان ها به طور گسترده در دسترس باشند.
اعتبار تصویر: eggeegg/Shutterstock.com
همچنین، وقتی صحبت از بیماری‌های بسیار نادر و نادر به میان می‌آید، باید کارهای زیادی برای تشویق توسعه دارو برای آن بیماری‌های بسیار نادر انجام شود، که شاید یک مورد تجاری برای آنها ساده نباشد.
اجلاس ژن و سلول درمانی با هدف ایجاد ارتباط با رهبران دیگر شکل دهنده توسعه سلول و ژن درمانی است. رویدادهایی مانند اجلاس امروز چه اهمیتی در همکاری بین دانشگاه و صنعت دارد؟
من فکر می کنم مهم است که همه ذینفعان کلیدی را دور هم جمع کنیم و به آنها اجازه دهیم دیدگاه های مختلف را بشنوند. این یکی از اهداف اصلی این نوع رویداد بوده است. ما سعی می کنیم دیدگاه ها و ذینفعان مختلف را دور هم جمع کنیم، صحبت کنیم و سپس موضوعات مورد علاقه مشترک را مورد بحث قرار دهیم. این همچنین به ما این امکان را می دهد که این اکوسیستم را در جامعه سلولی و ژن درمانی بسازیم، جایی که با تبادل نظر و شریک در آن حوزه ها ببینیم چگونه می توانیم صنعت را به سطح بعدی ببریم.
یکی از اهداف اصلی تعیین شده برای امروز این است که به متخصصان و مدیران پیشرو در فضای سلولی و ژن درمانی اجازه داده شود تا در مورد بزرگترین چالش های حیاتی که با آن روبرو هستند صحبت کنند. چالش های عمده در ژن درمانی امروز چیست و چگونه می توانید غلبه بر این چالش ها را پیش بینی کنید؟
تولید یکی از این چالش هاست و تلاش برای غلبه بر این چالش برای چارلز ریور بسیار مهم بوده است. کارگاه ها و بحث های داخلی زیادی وجود داشته است. مجدداً برخی از آن پیشنهاداتی که ما به صورت آنلاین ارائه می کنیم واقعاً با آن چالش ها در صنعت مرتبط هستند، به عنوان مثال، در سمت پلاسمید، آنها را در قفسه در دسترس قرار می دهیم تا در روز صفر در دسترس باشند. بسیار بیشتر به یک راه حل مقرون به صرفه و به صرفه تبدیل می شود.
چالش دیگری که می بینیم بازپرداخت و دسترسی به بازار است زیرا ما باید آن درمان ها را از نظر تجاری قابل دوام کنیم. مدل های کسب و کار جدید در حال ظهور هستند، به عنوان مثال، پرداخت به صورت اقساط، پرداخت های مبتنی بر نتایج و غیره.
وقتی به آینده درمان های سلولی و ژنتیکی فکر می کنید، شخصاً از چه چیزی بیشتر هیجان زده می شوید؟
من به این رشته علاقه زیادی دارم زیرا اکنون در نقطه عطفی هستیم که دیگر علمی تخیلی نیست. این اکنون در حال تبدیل شدن به یک واقعیت اصلی است و دیدن محصولات بیشتر و بیشتر به بازار جذاب است. من انتظار دارم که اثر گلوله برفی وجود داشته باشد زیرا درمان های بیشتری به بازار می آیند و اعتماد سرمایه گذاران را بیشتر می کنند. هرچه پول بیشتری در این زمینه ریخته شود، محصولات بیشتری به بازار خواهند آمد.
چیزی که من را هیجان زده می کند این است که ببینم چگونه این درمان ها به جریان اصلی تبدیل می شوند و احتمالاً به خط اول مراقبت نیز می روند زیرا بسیاری از این داروها از نظر تاریخی به عنوان آخرین راه حل قرار گرفته اند.
آینده شما و کارتان چیست؟
ما چشم‌انداز و جاه‌طلبی‌های بزرگی در چارلز ریور داریم، بنابراین قصد داریم به ارائه پیشنهادات و قابلیت‌های بیشتر ادامه دهیم. این یک سفر عالی در رودخانه چارلز بوده است و من قصد دارم در این سفر بمانم.
درباره رامین باقرزاده
دکتر رامین باقرزاده سرپرست جهانی خدمات CDMO ژن درمانی در آزمایشگاه چارلز ریور است. با بیش از 15 سال تجربه در علوم زیستی و مراقبت های بهداشتی، دکتر باقرزاده قبلاً نقش های افزایش مسئولیت را در Roche، Lonza، و AGC Biologics در توسعه تجارت جهانی، بازاریابی استراتژیک و توابع هوش بازار بر عهده داشت. او دارای مدرک دکتری است. مدرک علوم پزشکی و همچنین MBA.