ARMGO Pharma, Inc. (ARMGO)، یک شرکت بیودارویی مرحله بالینی که کلاس جدیدی از داروهای مولکولی کوچک معروف به Rycals® را توسعه می‌دهد، امروز ثبت نام اولین بیمار را در فاز 2 کارآزمایی بالینی اثبات مفهومی با استفاده از Rycal ARM210 (همچنین به نام S48168 شناخته می‌شود) برای درمان CakelomineCaiTh. این کارآزمایی که در مرکز پزشکی دانشگاه آمستردام (آمستردام UMC)، هلند و کلینیک مایو، روچستر MN، ایالات متحده انجام شد، ایمنی و اثربخشی ARM210 در CPVT را بررسی خواهد کرد.
CPVT یک بیماری نادر ژنتیکی قلبی است که باعث آریتمی می شود. این بیماری 1:10000 نفر را تحت تاثیر قرار می دهد که در صورت عدم درمان، میزان مرگ و میر آنها در سن 40 سالگی بین 30 تا 50 درصد است. CPVT ناشی از اختلال در مدیریت کلسیم درون سلولی در کاردیومیوسیت ها است که عمدتاً ناشی از جهش در گیرنده رایانودین 2 (RyR2)، یک کانال درون سلولی رهاسازی کلسیم است. چنین جهش‌هایی باعث نشت کانال‌های RyR2 می‌شوند که منجر به باز شدن نامناسب کانال در طول دوره‌های ورزش یا استرس می‌شود که منجر به آریتمی‌های شدید و اغلب کشنده می‌شود.
ARM210 یک درمان بالقوه اصلاح کننده بیماری برای CPVT است زیرا کانال های RyR2 نشتی را ترمیم می کند. با اتصال و تثبیت کانال نشتی، ARM210 می‌تواند عملکرد طبیعی را بازیابی کند، همانطور که در مدل‌های حیوانی و ساختارهای با وضوح بالا RyR2 جهش یافته نشان داده شده است. علاوه بر CPVT، این مکانیسم منحصربه‌فرد ARM210 در سایر بیماری‌های قلبی و عضلات اسکلتی با واسطه RyR، مانند اختلال عضلانی ژنتیکی میوپاتی مرتبط با گیرنده رایانودین 1 (RYR1-RM) قابل استفاده است.
این کارآزمایی نشان‌دهنده نقطه عطف مهمی برای ARMGO و جامعه CPVT است که به طور بالقوه یک درمان اصلاح‌کننده بیماری برای CPVT ارائه می‌کند و مکانیسم عملکرد منحصر به فرد ARM210 را برای گیرنده‌های رایانودین تأیید می‌کند.” Gene Marcantonio، MD Ph.D.، مدیر اجرایی ARMGO Pharma اظهار داشت:.
“ما مشتاقانه منتظر پیشبرد این برنامه مهم بالینی با همکاری متخصصان پیشرو CPVT هستیم، دکتر آرتور وایلد، دکترا. و مایکل آکرمن، MD، Ph.D. و ما به موفقیت این آزمایش اطمینان داریم. علاوه بر این، ما در حال ساخت مجموعه خود هستیم تا موقعیت ARMGO را به عنوان پیشگام درمان های مبتنی بر Rycal برای اختلالات مربوط به گیرنده رایانودین تقویت کنیم.”
ARMGO در سال 2020 به دلیل استفاده از ARM210 به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماران مبتلا به CPVT، نام داروی یتیم و همچنین نام بیماری نادر کودکان را توسط FDA دریافت کرد. آزمایش فاز 2 تا حدی توسط کمک هزینه توسعه محصولات یتیم (OPD) از FDA (1R01FD007279) پشتیبانی می شود. اطلاعات بیشتر در مورد محاکمه را می توان در اینجا یافت https://clinicaltrials.gov/ با شناسه – NCT05122975.